KC1036小分子多靶點靶向創(chuàng)新藥物研發(fā)項目可行性研究報告

項目基本情況

KC1036創(chuàng)新藥物研發(fā)項目總投資91,919.34萬元。實施主體北京康辰藥業(yè)股份有限公司。

1、更好地滿足廣大患者的用藥需求

隨著居民生活方式改變、社會生存壓力加大、環(huán)境污染等危害健康因素的日益突出，近年來腫瘤已經(jīng)成為嚴(yán)重威脅人類生命安全的重大致死疾病。腫瘤發(fā)病率的日益上升使醫(yī)療領(lǐng)域?qū)鼓[瘤藥物的需求持續(xù)增加。

由于傳統(tǒng)的化療藥物普遍存在選擇性低、毒性大等劣勢，當(dāng)前臨床迫切需要療效好、不良反應(yīng)小的分子靶向抗腫瘤藥物。本項目研發(fā)的KC1036屬于多靶點受體酪氨酸激酶AXL/VEGFR2/FLT3新型小分子靶點抗腫瘤藥，其具有化學(xué)結(jié)構(gòu)明確、作用分子靶點新穎且特異性強(qiáng)、抗腫瘤作用顯著以及毒性小等特點，有效增強(qiáng)了藥品的安全性、有效性和病人用藥的順應(yīng)性。

同時，KC1036作為一個小分子多靶點靶向藥物，憑借其多靶點、高療效、低劑量等顯著優(yōu)勢，可以治療的癌種將更加廣泛，可用于非小細(xì)胞肺癌、膽囊癌、膽管癌、胃癌、白血病等適應(yīng)癥。創(chuàng)新藥KC1036的研發(fā)有望為惡性腫瘤的治療提供嶄新的分子靶向抗腫瘤藥物，從而更好地滿足廣大患者的用藥需求。

2、擴(kuò)充公司產(chǎn)品線，增強(qiáng)公司的創(chuàng)新研發(fā)能力

我國目前生產(chǎn)的抗腫瘤藥物主要以仿制藥品為主，有關(guān)分子靶向抗腫瘤藥物的研發(fā)與國際先進(jìn)水平相比差距較大，國內(nèi)批準(zhǔn)上市的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的分子靶向抗腫瘤藥物較少。KC1036的研發(fā)思路清晰，具有國際水準(zhǔn)、國內(nèi)領(lǐng)先的創(chuàng)新性，是完全原創(chuàng)的“全球性”創(chuàng)新藥，具有廣闊的市場和臨床應(yīng)用價值。

通過研發(fā)KC1036，能夠有效擴(kuò)充公司的新產(chǎn)品管線，為公司未來的發(fā)展奠定堅實的基礎(chǔ)。同時，通過本項目可以增強(qiáng)公司研發(fā)能力和創(chuàng)新深度，符合公司大力發(fā)展創(chuàng)新藥的研發(fā)戰(zhàn)略，能夠提升公司整體實力和市場競爭優(yōu)勢，有利于增強(qiáng)公司未來盈利能力，符合公司利益及發(fā)展戰(zhàn)略。

3、把握醫(yī)療醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策變革，加快企業(yè)發(fā)展

隨著國家醫(yī)療衛(wèi)生體制改革的深入，國家藥品集采和藥價談判、一致性評價、藥品上市許可持有人制度、抗癌新藥降價加速納入醫(yī)保、新藥評審加速等政策陸續(xù)推出，醫(yī)藥行業(yè)面臨洗牌，具有真正創(chuàng)新能力和核心競爭力的醫(yī)藥企業(yè)將迎來發(fā)展機(jī)遇。從2017年開始，國家藥監(jiān)局加速新藥審評審批，2019年度和2020年度批準(zhǔn)的新藥數(shù)量都在50個左右，其中國產(chǎn)新藥占比約為20%，無論從獲批

數(shù)量還是本土企業(yè)獲批數(shù)量來看，都遠(yuǎn)超以往年度。我國鼓勵和引導(dǎo)創(chuàng)新藥發(fā)展，并通過醫(yī)保談判讓更多創(chuàng)新藥可以更快的納入醫(yī)保支付范圍，為具備創(chuàng)新能力的醫(yī)藥企業(yè)提供了較好的發(fā)展環(huán)境。公司需要抓住這一時機(jī)加快發(fā)展，KC1036創(chuàng)新藥研發(fā)項目順應(yīng)行業(yè)政策的趨勢，符合國家戰(zhàn)略導(dǎo)向，能夠為公司的快速發(fā)展提供重要動力。

項目實施的可行性分析

1、產(chǎn)業(yè)政策有利于項目實施

根據(jù)《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》，國務(wù)院實施的“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項是全面落實黨中央、國務(wù)院關(guān)于發(fā)揮科技重大專項支撐戰(zhàn)略性新型產(chǎn)業(yè)培育，促進(jìn)經(jīng)濟(jì)發(fā)展方式轉(zhuǎn)變和產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整，提高自主創(chuàng)新能力、建設(shè)創(chuàng)新型國家、深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革等戰(zhàn)略部署的重要舉措。

2015年以來，國務(wù)院、衛(wèi)計委、食藥監(jiān)局、發(fā)改委等部門發(fā)布多項醫(yī)藥研發(fā)相關(guān)政策，極大地推進(jìn)了以創(chuàng)新力為核心的醫(yī)藥研發(fā)進(jìn)程。2015年11月，食藥監(jiān)局的230號文《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》提出：對新藥的臨床試驗申請，實行一次性批準(zhǔn)，不再采取分期申報、分期審評審批的方式；對防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥注冊申請實行單獨排隊，加快審評審批。2017年10月，食藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，大力支持國內(nèi)創(chuàng)新藥物發(fā)展。同年12月，再次補(bǔ)充發(fā)布關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見，不斷推動創(chuàng)新藥物發(fā)展。

2018年1月，食藥監(jiān)局與科技部聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于加強(qiáng)和促進(jìn)食品藥品科技創(chuàng)新工作的指導(dǎo)意見》，文件提出將以相關(guān)國家科技計劃（專項、基金等）為依托，加大對群眾急需的重點藥品、創(chuàng)新藥、先進(jìn)醫(yī)療器械自主創(chuàng)新等支持力度，發(fā)揮企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的主體作用，以監(jiān)管法規(guī)政策和相關(guān)科技計劃（專項、基金）為依托，引領(lǐng)食品藥品企業(yè)在新產(chǎn)品研發(fā)、工藝創(chuàng)新和已上市產(chǎn)品再評價等方面加強(qiáng)研究。

2018年5月，衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》，旨在提高創(chuàng)新藥上市審批效率、科學(xué)簡化審批程序。2019年12月起實施的《藥品管理法》在總則中明確規(guī)定，國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，同時對藥品研制注冊的相關(guān)條款進(jìn)行了完善，優(yōu)化了多項制度舉措，

同年12月，再次補(bǔ)充發(fā)布關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見，不斷推動創(chuàng)新藥物發(fā)展。2018年1月，食藥監(jiān)局與科技部聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于加強(qiáng)和促進(jìn)食品藥品科技創(chuàng)新工作的指導(dǎo)意見》，文件提出將以相關(guān)國家科技計劃（專項、基金等）為依托，加大對群眾急需的重點藥品、創(chuàng)新藥、先進(jìn)醫(yī)療器械自主創(chuàng)新等支持力度，發(fā)揮企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的主體作用，以監(jiān)管法規(guī)政策和相關(guān)科技計劃（專項、基金）為依托，引領(lǐng)食品藥品企業(yè)在新產(chǎn)品研發(fā)、工藝創(chuàng)新和已上市產(chǎn)品再評價等方面加強(qiáng)研究。2018年5月，衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》，旨在提高創(chuàng)新藥上市審批效率、科學(xué)簡化審批程序。

2019年12月起實施的《藥品管理法》在總則中明確規(guī)定，國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，同時對藥品研制注冊的相關(guān)條款進(jìn)行了完善，優(yōu)化了多項制度舉措，

這為鼓勵創(chuàng)新、加快新藥上市釋放了一系列制度紅利。2020年3月，《藥品注冊管理辦法》、《藥品生產(chǎn)監(jiān)督管理辦法》發(fā)布，鼓勵研究和創(chuàng)制新藥。

2、精細(xì)化營銷模式和品牌影響力可為新藥銷售提供有力保障

公司經(jīng)過多年的積累和沉淀，精細(xì)化營銷模式已經(jīng)形成了一套標(biāo)準(zhǔn)化、可復(fù)制的體系，該體系可運用到新產(chǎn)品推廣中。基于此，公司將為KC1036等新產(chǎn)品設(shè)計并實施精準(zhǔn)、成熟、有效的配套營銷方案。

另一方面，憑借良好的有效性和穩(wěn)定的安全性，公司已上市產(chǎn)品獲得了醫(yī)療界廣泛認(rèn)可，贏得了良好的市場口碑，樹立了優(yōu)質(zhì)的品牌形象，也為精細(xì)化營銷模式在全國有效的推廣奠定了扎實的品牌基礎(chǔ)。因此，成熟的精細(xì)化營銷模式和持續(xù)的品牌影響力可為公司的新藥銷售提供有力保障。

3、公司擁有經(jīng)驗豐富的管理與研發(fā)團(tuán)隊

公司擁有一支在醫(yī)藥行業(yè)具備豐富經(jīng)驗的管理團(tuán)隊。公司管理團(tuán)隊具備堅實的專業(yè)知識與多樣化的專業(yè)技能，涵蓋研發(fā)、制造、營銷、資本運營及企業(yè)管理等多個方面，同時熟悉國內(nèi)外創(chuàng)新藥管理制度，能夠保障創(chuàng)新藥研發(fā)與國際的接軌。

公司擁有完整的創(chuàng)新藥研發(fā)的軟硬件平臺，并培養(yǎng)出一支成熟穩(wěn)健的國際化研發(fā)團(tuán)隊，為新藥創(chuàng)制保駕護(hù)航。截至2020年12月31日，公司研究院歸國人才占比8%、博士占比19%、碩士及以上人才占比45%。2018年公司獲得國家級知識產(chǎn)權(quán)示范企業(yè)、國家博士后工作站等榮譽(yù)，公司對研發(fā)團(tuán)隊的高度重視及對研發(fā)投入逐年增長，為研發(fā)項目和技術(shù)平臺的升級提供了持續(xù)的人才保障和資金保障。